Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων

Μώραλη, Ευαγγελία

Myelodysplastic syndromes and stem cell transplantation

Μεταπτυχιακή διπλωματική εργασία

Author

Μώραλη, Ευαγγελία

Date

2023-10

Advisor

Κριεμπάρδης, Αναστάσιος

Πτυχιακή εργασία (1.544Mb)

Keywords

Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ; Βλαστοκύτταρα

Abstract

Περίληψη Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) χαρακτηρίζονται από μη αποδοτική παραγωγή αιμοσφαιρίων καθώς επίσης και αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης σε οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). Παρά την ραγδαία ανάπτυξη στην υποστηρικτική φροντίδα όπως επίσης και στις θεραπείες τροποποίησης της συγκεκριμένης πάθησης, η αλλογενής μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων (SCT), που αποτελεί πεδίο έρευνας αυτής της εργασίας, παραμένει η μοναδική θεραπευτική επιλογή θεραπείας για επιλέξιμους ασθενείς με αυτά τα σύνδρομα. Η SCT παρέχει την ευχέρεια για πλήρη αιματολογική και μοριακή ύφεση με την αντικατάσταση του νοσούντος μυελού των οστών του πάσχοντα με υγιή αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (HSCs). Η απόφαση για SCT τις περισσότερες φορές βασίζεται σε διαφορετικές παραμέτρους, όπως είναι για παράδειγμα η διαστρωμάτωση κινδύνου νόσου, η ηλικία του ασθενούς, οι συννοσηρότητες και η διαθεσιμότητα του δότη. Τα θεραπευτικά σχήματα προετοιμασίας πριν από τη μεταμόσχευση, που περιλαμβάνουν τη χρήση χημειοθεραπείας ή ολικής ακτινοβολίας του σώματος, έχουν σαν κυριότερο σκοπό την εξάλειψη των υπολειμματικών κακοήθων κυττάρων και στην ανάπτυξη ευνοϊκού περιβάλλοντος με βασικότερο σκοπό τη μεταμόσχευση κυττάρων δότη. Παρά τα πιθανά οφέλη, όμως, η μεταμόσχευση αυτής της μορφής έχει άρρηκτη σχέση με καθοριστικούς κινδύνους και επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένων της νόσου του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (GVHD), των λοιμώξεων, των τοξικοτήτων στα όργανα και της υποτροπής της υποκείμενης νόσου. Τα θεραπευτικά σχήματα και οι στρατηγικές υποστηρικτικής φροντίδας έχουν συμβάλει στην αισθητή βελτίωση των αποτελεσμάτων της μεταμόσχευσης, στην ελάττωση της σχετιζόμενης με τη θεραπεία θνησιμότητας και στη βελτίωση των ποσοστών μακροπρόθεσμης επιβίωσης. Η παρακολούθηση μετά τη μεταμόσχευση διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο στον εντοπισμό και τη διαχείριση των επιπλοκών, συμπεριλαμβανομένων των GVHD και των μολυσματικών επιπλοκών.

Abstract

Abstract Τhe Myelodysplastic syndromes (MDS) are characterized by inefficient production of blood cells as well as an increased risk of progression to acute myeloid leukemia (ΑML). Despite rapid development in supportive care as well as disease-modifying therapies, allogeneic stem cell transplantation (SCΤ), which is the focus of this paper, remains the only therapeu tic treatment option for eligible patients with these syndromes. SCΤ provides the opportunity for complete hematologic and molecular remission by replacing the patient's diseased bone marrow with healthy hematopoietic stem cells (HSCs). The decision for SCΤ is most often based on different parameters, such as disease risk stratification, patient age, comorbidities and donor availability. Pre-transplant prepa ration regimens, which include the use of chemotherapy or total body radiation, have as their main purpose the elimination of residual malignant cells and the development of a favorable environment with the primary purpose of transplanting donor cells. Despite the potential benefits, however, transplantation of this form is inextrica bly linked with significant risks and complications, including graft-versus-host disease (GVΗD), infections, organ toxicities, and relapse of the underlying disease. Therapeutic reg imens and supportive care strategies have contributed to markedly improved transplant outcomes, reduced treatment-related mortality, and improved long-term survival rates. Post-transplant follow-up plays a critical role in identifying and managing complications, including GVHD and infectious complications.